目前臨床上注射使用的生長激素，是由基因工程製造，已有30年以上臨床經驗，與人體自然產生的生長激素作用相同，可針對生長素不足的患者提供補充。
醫師在治療前，會先評估孩子健康狀況是否適合生長激素的施打，在治療期間，也會定期追蹤孩子的各項健康指數。根據各醫學文獻回溯，在安全治療劑量下，生長激素的補充治療是十分安全的；只有極少數人，在剛開始治療前幾週，會感到手腳關節腫脹、肌肉痠痛、頭痛。
孩子不會因接受生長素治療而易生病，生長素也不會與其他使用藥物產生交互作用，即使治療期間因感冒服用其他藥物仍可繼續使用。根據美國FDA在2011年8月最新一次公告 “生長激素使用並不會增加死亡率或是癌症風險，FDA也會持續對用藥安全做監測，以隨時更新安全性 。”
其他一些文獻上記載的副作用，發生機率極低且不一定有絕對相關性:
1. 良性顱內高壓，發生率約1/1000。較常發生於開始治療的前幾個月，小孩會頭痛、視力變差、噁心，停止治療即可回復正常；通常症狀消失後，重新以較低劑量的生長激素治療，再慢慢增加劑量，即不會再發生此症。
2. 大腿股骨頭滑脫 ，偶發於生長快速或體重過重的孩童，不過目前並沒有證據指出這和生長激素治療有直接關連。
3. 脊柱側彎的孩童，在使用生長激素治療的快速生長期間，有時程度會加重。
4. 癌症的風險 。生長激素會刺激細胞的生長，理論上好像也可能會刺激癌細胞的生長，不過目前為止的研究報告都沒有正相關。對於使用生長激素治療有顯著益處的孩童而言，目前的證據不足以反對生長激素治療。
5. 糖尿病的風險 。生長激素會增高胰島素阻抗，使血中糖分增加；然研究結果顯示生長激素治療並不會增加糖尿病的發生率；醫師在孩童接受生長素治療期間，也都會定期追蹤血糖及肝腎功能。

兒童內分泌科醫師再次強調，生長素為處方用藥，一定要經過專科醫師仔細評估後才能決定使用時機及劑量。且生長素為脂溶性，經由注射途徑才能為人體吸收，坊間一些號稱口服生長素滴劑或成藥，充其量只是營養補充劑！家長一旦對孩子的生長狀況有疑問，還是要先尋求正規兒童內分泌科醫師診治。